Em artigo publicado na revista científica New England Journal of Medicine, uma equipe relatou o caso de uma criança chamada Ayla, que ainda no útero recebeu um tratamento para doença de Pompe (DP), uma condição genética causada pela deficiência da enzima alfa-glicosidase ácida.
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Ayla, agora com 16 meses, é o foco de um estudo de caso que relata a segurança e eficácia da terapia de reposição enzimática (TRE) para o tratamento da doença de Pompe, que foi realizada em um feto pela primeira vez quando a garota ainda estava na barriga da mãe.
Anteriormente, a condição tirou a vida de dois de seus irmãos, mas após a terapia realizada no útero e em um tratamento pós-natal, Ayla parece estar se desenvolvendo normalmente.
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A doença de Pompe é hereditária. Ela afeta principalmente o coração e os músculos esqueléticos. Os bebês nascidos com a patologia tendem a ter corações maiores e a maioria morre de complicações cardíacas ou respiratórias antes de um ano se não receberem tratamento.
Normalmente, a terapia de reposição enzimática é administrada a recém-nascidos por infusão intravenosa. Embora possa ajudar a diminuir o tamanho do coração, melhorar a função muscular e reduzir o acúmulo de glicogênio, o tratamento não pode corrigir nenhum dano orgânico que já tenha ocorrido e muitas vezes desencadeia uma resposta imune.
Na prática, os bebês costumam correr risco de vida ou má formação do tônus muscular. Ao fornecer o tratamento antes do nascimento, os médicos esperam evitar esses resultados a longo prazo e aumentar as chances de uma recuperação.
Após o sucesso inicial com Ayla, os pesquisadores esperam fazer novos testes no futuro, o que julgam como um passo importante na evolução da terapia fetal, desde a cirurgia para condições anatômicas até terapias médicas para condições genéticas.
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Fonte: Canaltech
